ایمی نارٹن کی طرف سے

صحت مند رپورٹر

ترویس، اکتوبر 18، 2018 (ہیلتھ ڈاٹ نیوز) - جس میں محققین نے "کامیابی" کی درخواست کی ہے، دو ابتدائی مقدمے کی سماعت میں یہ پتہ چلا ہے کہ دو ٹرپل منشیات کے ریگمیںز میں سے ایک میں سیٹیسی ریبرائیسس کے ساتھ 90 فیصد افراد کا امکان ہوسکتا ہے.

آزمائشی مختصر مدت تھے، یہ پتہ چلا کہ منشیات کے مجموعوں نے چار ہفتوں سے بالغوں کے مریضوں کے پھیپھڑوں کی تقریب کو بہتر بنایا. لیکن ماہرین نے کہا کہ وہ امید مند ہیں کہ نتائج بڑے، طویل مدتی مقدمات میں پہلے سے ہی جاری رہیں گے.

انہوں نے کہا کہ سب سے زیادہ دلچسپی کیا ہے، یہ ہے کہ ٹرپل منشیات کے نقطہ نظر تقریبا تمام سیسٹ فائبرروس کے مریضوں کو نئے اختیارات کھول سکتے ہیں.

ڈاکٹر سٹیون روؤ نے اس پر زور دیا کہ "آزمائشی فائیروسیسس کا علاج نہیں ہے". "لیکن یہ کھیل میں تبدیل ہوسکتا ہے."

سیسٹک ریبرائیسس (سی ایف) ایک جینیاتی خرابی ہے جو مسلسل پھیپھڑوں کے انفیکشن کا باعث بنتی ہے. وقت کے ساتھ، وسیع پھیپھڑوں کا نقصان سلیمان ناکامی کی طرف جاتا ہے. ایک دفعہ، اسکول کے عمر تک پہنچنے سے پہلے بچوں میں عام طور پر سی ایف کے ساتھ مر گیا. لیکن بہتر علاج کے ساتھ، سیسٹک فریبروسیس فائونڈیشن کے مطابق، عام زندگی کی توقع اب تقریبا 40 سال ہے.

Cystic fibrosis CFTR نامی ایک جین میں مختلف mutations کی وجہ سے ہے. گزشتہ کئی سالوں میں، جو ان منحصر جینیاتیوں کو نشانہ بناتے ہیں وہ دستیاب ہیں. CFTR ماڈیولٹر کے طور پر جانا جاتا ہے، وہ خرابی کی شکایت کا علاج کرنے میں ایک اہم پیش رفت کے طور پر پھینک دیا گیا تھا.

تاہم، برمنگھم میں البتہ یونیورسٹی کے البتہ یونیورسٹی میں سیسٹک فبروسس ریسرچ سینٹر کے ڈائریکٹر، روئی نے وضاحت کی کہ وہ صرف چند چھوٹے افراد کے لئے اچھی طرح سے کام کرتے ہیں.

ریو نے کہا کہ سب سے زیادہ عام مفاہمت جس میں سیسٹ ریبرائیسس کو F508 ڈییل کہا جاتا ہے اور اس سے نمٹنے کے لئے مشکل ثابت ہوا ہے.

سی ایف کے ساتھ تقریبا آدھے لوگ متغیرات کی دو کاپیاں لیتے ہیں (ہر ایک والدین سے وراثت رکھتے ہیں). ان کے لئے، دو موجودہ CFTR ماڈیولٹروں کا ایک مجموعہ سانس لینے کے مسائل کو کم کر سکتا ہے - لیکن مجموعی اثرات صرف "معمولی ہیں".

اس کے بعد سی ایف ایف مریضوں میں سے 30 فیصد ہیں جو F508 ڈییل کا صرف ایک کاپی لے لیتے ہیں اور اس کے علاوہ "کم سے کم فنکشن" کے طور پر ایک دوسرے کے نام سے جانا جا سکتا ہے. ان کے لئے، موجودہ CFTR ماڈیولٹر بالکل کام نہیں کرتے.

دونوں نئے مقدمات دونوں مریضوں کے دو گروہوں پر توجہ مرکوز کرتے ہیں. نتائج 18 اکتوبر کو شائع کیے گئے ہیں نیو انگلینڈ جرنل آف میڈیکل، ڈینور میں، شمال امریکی سیسٹک فبروسس اجلاس میں محققین کی پیشکش کے ساتھ مل کر.

جاری

Rowe کی ٹیم نے دو دستیاب CFTR ماڈیولٹرز - tezakaftor اور ivakaftor کے علاوہ ایک تجرباتی ایک، جو VX-659 کے طور پر جانا جاتا ہے کا ایک مجموعہ کا تجربہ کیا. دوسرا مقدمے کی سماعت اسی موجودہ منشیات کا استعمال کرتی تھی، اسی طرح کے ایک نئے منشیات، جس نے VX-445 کو ڈوب دیا تھا.

روئی کی ٹیم نے تصادم سے 54 بالغوں کو سستک فریبروسیس کے ساتھ یا تو ٹرپل منشیات کا ریگیمن لے لیا یا ایک مقابلے کے گروپ میں رکھا. موازنہ گروپ میں، ایک F508 ڈییل کی تبدیلی کے ساتھ مریضوں نے جگہ بوٹ لیا، جبکہ انفیکشن کی دو کاپیاں مریضوں کو صرف ٹیکاکٹر اور آئی آئی کافتٹر لے گئے تھے.

چار ہفتوں کے بعد، مقدمے کی سماعت پایا، ٹرپل منشیات تھراپی دونوں مریضوں کے mutations کے ساتھ مریضوں میں پھیپھڑوں کی تقریب کو بہتر بنایا تھا. ایف ای او 1 کا ایک ٹیسٹ پر ان کی کارکردگی اوسط پر 13 فی صد پوائنٹس کی طرف سے بڑھ گئی ہے - ریو نے "واضح اصلاح" کے طور پر کیا بیان کیا ہے.

دوسرے مقدمے کی سماعت تقریبا ایک جیسی نتائج تھی.

روئی نے کہا کہ یہ پہلی بار ہے، کہ CFTR ماڈیولٹر تھراپی نے ایک F508 ڈییل بدعت کے ساتھ مریضوں کے لئے "انجکشن کو دھکا دیا ہے".

مطالعہ کے ساتھ شائع ایک ادارتی ادارے نے کہا کہ وہ "ایک اہم پیش رفت کی نمائندگی کرتے ہیں."

اب سوال یہ ہے کہ بہتر پھیپھڑوں کی تقریب کو مسلسل برقرار رکھا جا سکتا ہے، اور کیا علامات علامات کے اضافے اور دیگر پیچیدگیوں سے روکنے کے لۓ، کولوراڈو یونیورسٹی کے ڈاکٹر فرنانڈو ہوولگین نے لکھا.

سیسٹک فبروسیس فائونڈیشن نے کام کے ذریعہ عمودی دواسازی، انکارپوریٹڈ کے ذریعہ کام فنڈ میں مدد کی جس میں دونوں تجرباتی منشیات کی ترقی کر رہی ہے.

بنیاد پر علاج کے لۓ سینئر نائب صدر ڈاکٹر مائیکل بوئیل نے کہا کہ ان ممکنہ منشیات کی صلاحیتوں کو ایک F508 ڈییل بدعت کے ساتھ استعمال کرنے کا مطلب یہ ہے کہ اس سے پہلے کہ کہیں زیادہ سے زیادہ لوگ فائدہ اٹھا سکیں. " "یہ ہماری کمیونٹی کے لئے بہت دلچسپ خبر ہے."

رو نے اتفاق کیا ہے کہ ٹرپل منشیات کے ریگیمینز کے بارے میں اب بھی اہم سوالات موجود ہیں. ایک ہے، وہ چھوٹے مریضوں کے لئے کس طرح کام کرتے ہیں؟

رو نے کہا کہ 12 سال سے کم عمر کے مریضوں کو بڑے موجودہ مقدمات میں شامل کیا گیا ہے.

اب تک، علاج محفوظ ہوتے ہیں. محققین نے کہا، چار ہفتے کے مقدمات میں زیادہ سے زیادہ ضمنی اثرات "ہلکے سے اعتدال پسند تھے"، اور کھانسی، سر درد اور بڑھتی ہوئی اسپتم شامل تھے.

اگر تجربہ کار منشیات بالآخر منظوری دی جاتی ہیں تو قیمت کی حقیقی دنیا مسئلہ ہو گی.

عمودی میں فی الحال آج ٹیگ کافتٹر اور ivakaftor کے مجموعہ مارکیٹ میں Symdeko کے طور پر منایا جاتا ہے - ایک سال کی فہرست 2 2 2 2 $ $ کی فہرست میں.

بنیاد کے مطابق، ریاستہائے متحدہ میں، 30،000 سے زائد لوگ سستک ریبرائز ہیں.